打一针1300万元，“史上最贵药”将落地中国！

八卦小助手

   去年以来，一批进口“天价新药”纳入医保范围受到关注，其中最贵天价药，诺华（Novartis）旗下治疗脊髓性肌萎缩（Spinal Muscular Atrophy, SMA）的AAV基因治疗药物Zolgensma（OAV101注射液）的每一个动态被大家密切关注，在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。

   什么是脊髓性肌萎缩？

   脊髓性肌萎缩（SMA）是一种运动神经元性疾病，患病后运动神经细胞无法正常工作，会导致患者逐渐丧失运动功能，严重还会导致无法呼吸和吞咽，且该病有致病基因可以遗传。据统计，SMA在新生儿中的发病率为六千分之一至一万分之一。

   据了解，该药物为注射液，一支针剂售价高达212.5万美元（折合约1348万元人民币），被称为“史上最贵药物”。

   这种天价药物对于治疗肌萎缩侧索硬化症，又称ALS（俗称“渐冻人”）有奇效。目前，国际上针对此种病症的治疗方式，一种是“换髓”，（能找到与患者匹配的脊髓供体），另一种就是使用这种“特效药”。

   从医疗效果看，这种针剂不仅能明显缓解患者的伤痛，甚至能达到一针治愈的效果。

目前，这种“天价针剂”已经在全球近40个国家和地区获批。在美国市场，诺华和相关保险公司合作，患者家属可以分期5年来支付费用，平均每年42.5万美元。2020年5月，Zolgensma被纳入日本健保，患者只需支付30%费用；2021年3月Zolgensma被纳入英国国家医疗服务体系。